个别患者扩展访问试验性药物和生物制品
政策
扩展访问是一个潜在的途径患者严重或立即威胁生命的疾病或条件获得一种试验性药物或生物产品(即。,产品没有被FDA批准或清除)当没有类似的或令人满意的替代疗法可供选择;潜在的患者受益证明病人的潜在风险;和要求使用不会干扰临床调查可以支持营销批准(21 CFR 312.305 (a))。
批准由IRB(由董事会全体或赞同的IRB主席),以及FDA批准或授权,扩大访问之前必须获得使用一种试验性药物或生物产品来治疗一个病人(紧急或非紧急使用)。
关键术语
扩展访问是一个潜在的途径患者严重或立即威胁生命的疾病或条件获得一种试验性药物或生物产品(即。,产品没有被FDA批准或清除)当没有类似的或令人满意的替代疗法可供选择;潜在的患者受益证明病人的潜在风险;和要求使用不会干扰临床调查可以支持营销批准(21 CFR 312.305 (a))。个别患者扩展访问的主要目的是诊断、监测、治疗病人的疾病或状况,和扩展访问使用以外的临床试验,而不是为了获得药物的安全性或有效性信息,生物产品,或医疗设备。扩展访问非正式有时被称为“富有同情心的使用”;然而,这一项没有定义或描述在FDA法规。
立即威胁生命疾病或条件21 CFR 312部分我的目的(规定了试验性药物治疗使用)意味着一个阶段的疾病,死亡将是合理的有可能发生在几个月或过早死亡的可能没有早期治疗(21 CFR 312.300)。
严重的疾病或条件为了21 CFR 312部分我意味着一种疾病或症状与发病有关的日常运作产生重大影响。短暂的自限性疾病通常会不够,但发病率不需要不可逆转,提供持续或复发性(21 CFR 312.300)。是否一种疾病或症状严重的临床判断的问题,基于对生存等因素的影响,日常运作,或疾病的可能性,如果不及时治疗,将从一个不太严重的情况更严重(21 CFR 312.300)。
扩大提供紧急使用是扩展的一个子集访问哪里有紧急,需要用一种试验性药物治疗病人之前书面提交可以使FDA (21 CFR 312.310 (d))。
紧急使用为了21 CFR 56.104 (c)(规定豁免之前IRB批准紧急使用)意味着一种试验性药物或生物产品的使用在人类主体在危及生命的情况下,没有标准可接受的治疗方法是行之有效的,没有足够的时间来获得IRB批准(21 CFR 56.102 (d))。危及生命的目的21 CFR 56.104 (c)包括的范围和危及生命的严重衰弱。注意,这个政策要求医生收到IRB批准(由董事会全体或赞同的IRB主席)开始前紧急使用扩展访问治疗。
威胁生命的为了21 CFR 56.104 (c)和21 CFR 56.102 (d)意味着死亡的疾病或情况可能是高的,除非病程中断和疾病或条件与可能致命的结果。条件不需要立即危及生命或立即导致死亡。相反,研究对象之前,必须在危及生命的情况下需要干预IRB有能力审查使用召开会议。
严重损害健康为了21 CFR 56.104 (c)和21 CFR 56.102 (d)意味着造成重大疾病或条件不可逆转的发病率。严重会使身体状况日益衰弱的疾病的例子包括失明;失去手臂,腿,手或脚;听力的丧失;瘫痪;或中风。
过程
如果出现情况迫使试验药物的使用在一个病人,只要有可能,使用试验性医疗产品的患者作为临床试验的一部分,是可取的,和治疗的医生应该确定一个活跃的协议是否可用,如果病人满足合格标准。然而,当病人登记在临床试验中是不可能的(例如,一个病人没有资格对任何正在进行的临床试验,或没有正在进行的临床试验),病人可以接受临床实验的产品,在适当的时候,通过扩大访问。治疗医生应该联系试验性药物或生物产品的生产商确定产品可以通过扩展的访问。
扩展访问个别患者的类别(也称为单病人)扩展访问紧急或非紧急使用,架带患者人群扩展访问,和治疗扩大获得广泛使用。架带患者人群扩展访问和治疗方案由IRB手续中列出了初步审查政策。IRB程序审查个别病人扩大获得试验性药物或生物制品(紧急或非紧急使用)中描述了这一政策。
FDA审查个别病人扩大提供一种试验性药物或生物产品:提交给FDA的机制有两种:
- 扩展访问协议作为协议修正案提交现有的印第安纳州(即。扩展访问协议)。扩展访问协议提交应该使用只有在人或实体寻求扩展访问现有的印第安纳州。
- 提交一个新的印第安纳州,这是独立的,不同于任何现有的第1和纯粹是为了提供一种药物治疗(即使用。扩展访问印第安纳州)。应该使用一个新的扩展访问印第安纳州提交当没有现有药物或印第安纳州实际上,更常见的,实际上有一个现有的印第安纳州的药物,但是现有的印第安纳州拒绝的赞助商的赞助扩展访问使用(也就是说,个别病人使用,现有的印第安纳州的赞助商可能希望病人的医生提交一份单独的个别病人印第安纳州)。
FDA审查确定病人的治疗有严重或立即威胁生命的疾病或状况,还有没有类似的或令人满意的替代治疗诊断、监测、治疗疾病或条件;病人的潜在好处证明治疗使用的潜在风险和潜在风险并不是不合理的治疗疾病或条件;患者不能获得该药物在另一个州或协议;并提供要求的试验性药物使用不会干扰起始,行为,或完成临床调查可以支持营销扩大提供批准使用或妥协的潜在发展扩大提供使用。
个别患者扩展访问印第安纳州:除非FDA通知病人的医生或治疗的赞助商可能开始之前,有一个30天内从FDA接收日期印第安纳州应用药物治疗可能开始之前(除非印第安纳州被戴在临床持有)。FDA要求IRB前审查和批准扩大提供使用可能开始。
个别患者扩展访问印第安纳州紧急使用(有时称为“eIND”):治疗最初要求和授权通过电话(或其他快速的通讯手段),可能立即开始在FDA授权,和医生或赞助商必须同意提交一份书面提交(印第安纳州)最初的15个工作日内授权。
个别患者扩展访问协议:没有30天内用药物治疗可能开始之前,但协议必须提交给FDA和IRB扩展访问治疗开始之前批准。
个别患者扩展访问协议紧急使用:治疗最初要求和授权通过电话(或其他快速的通讯手段),可能立即开始在FDA授权,与书面提交(协议)要求FDA的15个工作日内初始授权。
IRB审查个别病人扩大提供一种试验性药物或生物产品:医生提交个体病人扩大使用形式访问印第安纳州3926年FDA可能会选择适当的框的形式请求豁免在要求完整IRB审查。这种豁免是适合个别病人扩大提供第1当医生获得赞同IRB主席或另一个指定的IRB成员开始治疗之前使用。医生提交个体病人扩大使用形式访问印第安纳州1571年FDA可能包括一个单独的豁免请求应用程序。
审查的信息IRB必须充分评估风险是否病人被最小化,这样的风险是合理与预期收益的上下文中个别病人扩展访问请求。治疗医生应提交以下资料IRB办公室通过电子邮件cphs@uth.tmc.edu紧急使用,通过虹膜非紧急使用:
- 3926年FDA完成表格或一封信(或一个协议如果可用),包括一个解释的条件支持病人的决心是一个严重或危及生命的疾病,需要立即治疗,没有类似的或令人满意的替代治疗,这可能风险的人从试验性药物不大于可能的风险从疾病或条件,以及请求放弃要求完整IRB审查)。以下信息应包括3926年FDA或独立的信:
- 一个彻底的病历和治疗计划。
- 拟议的每日剂量、路由和频率管理、计划时间治疗,停药标准治疗,剂量和计划修改不良事件;
- 计划中的监测不良事件,对治疗的反应,在临床状态和变化,以及提出修改治疗方案来减轻风险的病人如果适当;
- 病人的历史的关键细节,包括诊断和总结之前的治疗(包括应对这种疗法),以及有关病人的信息相关的临床特点(如并存状况和伴随的药物),是必要的,以评估潜在的风险增加的药物;和
- 总结已知的药物的风险。
- 一个简单的知情同意文档或同意豁免的理由。
- 赞助或制造商的授权证书,允许扩展访问使用试验药物或生物产品的治疗医生。
- fda批准的个别病人的文档扩展访问印第安纳州,如果可用。
IRB导演将审查提交的材料分配给一个IRB主席或另一个指定的IRB成员进行审查。IRB评论家可能会寻求额外的信息或澄清的治疗医生。当审查个别病人扩展访问请求试验性药物和生物制品,IRB椅子或者指定评审者会考虑以下:
- 焦点扩展访问请求的审查对个体病人评估治疗的风险和益处的试验性药物或生物产品对病人参与。
- 评估医生的资质提交个人病人扩展访问请求。
- 当儿科病人的请求,确认的条款包括征求适龄同意孩子和父母或监护人的许可。
- 确认知情同意文档包含政策知情同意下所需的信息。同意书应包含一份声明中表示,尽管主要使用药物治疗,药物临床实验和FDA尚未确定,该药物是安全或有效。
如果IRB主席同意治疗医生的决心与试验药物治疗的病人或设备是必要的,那么IRB办公室将发出信的决心的情况符合FDA监管要求为个别病人扩展访问使用试验药物或生物产品。
知情同意:治疗医生必须获得知情同意的主题或主题的合法授权代表,除非放弃。知情同意的要求可能会放弃IRB主席如果满足下面列出的标准。治疗医生和医生是不参与主体的治疗应当书面证明下列标准:
- 病人面对危及生命和/或严重衰弱情况需要使用试验药物或生物产品;
- 获得知情同意不能因为无法沟通,或获取合法有效的同意后,病人;
- 时间是不足以获得同意从病人的法定代表人;和
- 没有批准的替代方法或公认治疗提供了一个平等或挽救病人的生命的可能性更大。
治疗医生的意见,如果立即使用测试的文章需要维持病人的生命,如果时间是不足以获得一个独立的医生的决心,上述四个条件,那么治疗医师应确定,使用后5个工作日内,书面确定审查和评估的医生不参与主体的治疗。
报告:
- IRB报告:治疗医生必须提交一份书面的后续报告IRB在2周的试验用药品的使用。这份报告应该包括:
- 试验药物的名称;
- 条件试验药物管理;
- 日期和时间管理;
- 收件人或其他任何不良事件或未预料到的问题;和
- 结果,如果已知。
- FDA报告:与任何州一样,扩展访问印第安纳持有人必须提交安全报告和年度报告(当扩展访问印第安纳州或协议持续1年或更长时间)食品及药物管理局。对于个别病人展开访问,结束治疗,扩展访问印第安纳持有人必须向FDA提供一份书面总结的结果扩大提供使用,包括不良反应。关于报告严重的和意想不到的不良反应在FDA印第安纳州安全报告,扩展访问印第安纳持有人必须报告不良事件作为一个疑似不良反应只有在有证据显示药品和不良事件之间的因果关系。
适用的法规和指南
- 21 CFR 312部分我:扩大获得临床实验的药物治疗使用
- 21 CFR 56.104 -豁免IRB要求紧急使用
- FDA的指导——扩大提供试验性药物治疗用问题和答案——2017年10月
- FDA的指导——机构审查委员会(IRB)审查个别患者扩展访问请求试验性药物和生物制品在COVID-19突发公共卫生事件。2020年6月
- FDA指导:紧急使用的试验性药物或生物
- 个别患者扩展访问应用程序:3926年FDA形式
- 扩展访问如何提交一个请求(形式)
- 紧急印第安纳时间表
- 扩展访问类药物(包括生物制剂)——2018年1月
引用其他政策
- 初步审查
引用其他SOP
- 没有一个
附件
- 没有一个
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文档数: |
101 - d04 |
文档名称: |
个别患者扩展访问 |
审核: |
执行董事、研究合规beplay苹果手机能用吗 |
有效: |
2008年8月1 |
修订历史: |
1 2011年8月,2016年6月1日2019年1月21日,2021年6月1日 |